Enfermedades raras o poco frecuentes
El caso de los niños con Tirosinemia reveló la dramática realidad de pacientes con extrañas dolencias: o tienen esa droga exclusiva o se mueren.
Mil millones de dólares y diez años de investigación. Eso es lo que invierte en promedio un laboratorio que se decide a fabricar una droga para una extraña enfermedad.
El caso de los 9 menores que necesitan con urgencia la medicina Orfadin, del laboratorio Innovative Medicines, y sin el cual los niños tienen un promedio de sobrevida de unos pocos meses, evidenció una realidad que también padecen en Chile pacientes con otras dolencias como los Síndromes de Hunter o Wiskolt Aldrich y varias más que nunca hemos oído mencionar.
¿Por qué valen tanto? La respuesta la tiene la ley de la oferta y la demanda.
«En patologías que muy pocas personas en el mundo sufren, los laboratorios deben investigar, crear la droga para el tratamiento y luego compensar la inversión, todo protegido por una patente farmacéutica que dura 20 años y que los faculta sólo a ellos a comercializar este producto», explica María Angélica Sánchez, vicepresidenta ejecutiva de la Asociación Industrial de Laboratorios Farmacéuticos, Asilfa.
El doctor en bioquímica, Yedy Israel, ejemplifica que «el promedio de producir una sola droga y llevarla al mercado es de mil millones de dólares. La Universidad de Chile tiene un presupuesto anual de 300 millones de dólares para todo el plantel. Es el costo de tres universidades de Chile».
Drogas huérfanas
Las enfermedades raras o poco frecuentes atacan a un reducido número de personas.
En Estados Unidos se les llama así si las padecen 200 mil o menos personas. En Chile, la cifra es para 8 mil o menos pacientes.
Es por ello que los compuestos que se producen para paliar o mejorar su pronóstico se les denomina «drogas huérfanas».
Como toda nueva medicina, requiere de muchísima investigación y una inversión millonaria para producir algo realmente innovador.
El laboratorio Roche, en su página de inicio, muestra cifras reveladoras: para que un solo fármaco salga a la venta se requieren más de 7 millones de horas trabajadas, casi 6.600 experimentos, 423 investigadores. Todo esto sumado, lleva a la multimillonaria inversión.
¿Por qué los laboratorios se lanzan a la aventura de producir estos medicamentos para tan poca demanda?
«Porque así sean dos personas que tengan la enfermedad en el mundo, hay que tratarla», explica Gabriela Iglesias, directora médica de Laboratorios Roche.
Si el remedio es de uso masivo, no hay problema, con el volumen de ventas se recuperan los montos.
Pero si los pacientes son 9 o 14, como en Chile y además no hay un protocolo que permita la subvención o seguros para estos tratamientos, se traduce en grandes problemas para quienes los requieren.
A juicio del diputado PPD Enrique Accorsi, el problema en Chile es que los planes de salud no se hacen cargo de los remedios, a menos que la persona esté hospitalizada, mientras que en el resto del mundo los seguros cubren entre el 30 y 60%.
«Mientras no existan seguros que los financie, los productores no los hacen no más», añade David Debrott, jefe del departamento de Economía de la Salud, del Ministerio de Salud.
Actualmente se estudia el envío al Congreso del proyecto de ley denominado Política Nacional de Medicamentos, que busca entre otros puntos, subvencionar costosos tratamientos, que incluyen dolencias raras. Una luz de esperanza para estos pacientes y sus familias.
